La terapia con células madre restaura la producción de insulina en pacientes con diabetes tipo 1
La terapia derivada de células madre VX-880 demostró la restauración de la producción de insulina y, en general, fue bien tolerada en el tratamiento con diabetes tipo 1.
29 de noviembre de 2021 –
Un hombre de 64 años puede haberse convertido en la primera persona en curarse de la diabetes tipo 1 (DT1) , el resultado de una infusión de células cultivadas a partir de células madre similares a las células del páncreas productoras de insulina.
En junio, Brian Shelton recibió la infusión en un ensayo clínico de Vertex Pharmaceuticals, Inc. Estaban probando un tratamiento de una década iniciado por un científico, Doug Melton, PhD, profesor de la Universidad de Xander en Harvard e investigador del Instituto Médico Howard Hughes, cuya propia familia se vio afectada por la enfermedad.
Hoy en día, el cuerpo de Shelton controla automáticamente los niveles de insulina y azúcar en sangre, lo que representa un gran avance en el tratamiento de la diabetes tipo 1. Anteriormente, la única cura que se sabía que funcionaba era un trasplante de páncreas o un trasplante de células de los islotes del páncreas de un donante de órganos.
De manera similar a los pacientes que reciben trasplantes de páncreas, Shelton debe tomar inmunosupresores para que su cuerpo no rechace las células infundidas, que, según él, no le causan efectos secundarios.
Algunos expertos pidieron cautela, ya que la investigación aún no se ha publicado en una revista revisada por pares y se basa en un único resultado y debe repetirse más. El estudio continuará durante 5 años e incluirá a 17 pacientes con diabetes tipo 1 grave.
El estudio
Vertex Pharmaceuticals, Inc. anunció los resultados positivos de 90 días del ensayo clínico de fase ½ del VX-880.
VX-880 es la terapia de reemplazo de células de los islotes pancreáticos completamente diferenciada y derivada de células madre en investigación para personas con diabetes Tipo 1. El paciente fue tratado con una sola infusión de VX-880 a la mitad de la dosis objetivo a través de una infusión en la vena porta hepática, junto con terapia inmunosupresora.
Se observó que en el año anterior al tratamiento, el paciente experimentó un total de 5 episodios hipoglucémicos graves, potencialmente mortales. Antes del tratamiento con VX-880, la dosis de insulina del paciente era de 34 unidades por día, mientras que los niveles de péptido C estimulado y en ayunas no podían detectarse, lo que indica que el paciente no producía insulina.
A varios intervalos, hasta el día 90, se midió el péptido C en ayunas, la HbA1c y la dosis diaria de insulina promedio de 7 días. Los datos muestran que el péptido C en ayunas se detectó temprano en el curso del tratamiento y aumentó rápidamente hasta el día 90. Por otro lado, la HbA1c y la dosis diaria de insulina disminuyeron con el tiempo.
Evaluaron la función de las células de los islotes al inicio del estudio y luego, en el día 90, utilizando una prueba de tolerancia a las comidas mixtas (MMTT) con cuantificación de los niveles de péptido C.
Los datos muestran que el día 90 después del VX-880, el péptido C en ayunas fue de 280 pmol / L y aumentó después de la estimulación con MMTT a un pico de 560 pmol / Lm, lo que indica que el agente restauró la producción de insulina sensible a la glucosa.
Además, en el día 90, la HbA1c mejoró del 8,6% al inicio al 7,2%, mientras que la dosis diaria de insulina disminuyó de 34 unidades por día antes a un promedio de 2,9 unidades por día durante una semana en la visita del día 90. Esto reflejó una disminución del 91% en el uso diario de insulina exógena.
No se consideraron eventos adversos graves (SAE) relacionados con VX-880.
Reacción
En un comunicado , James Markmann, MD, profesor de Cirugía y Jefe de la División de Cirugía de Trasplantes en el Hospital General de Massachusetts, señaló su entusiasmo por hacer avanzar el potencial de la medicina transformadora a través de ensayos clínicos.
“Como cirujano que ha trabajado en el campo del trasplante de células de los islotes durante décadas, este enfoque, que evita la necesidad de un donante de órganos, podría cambiar las reglas del juego”, dijo Markmann.
Además, Melton habló sobre la esperanza que siente derivada de estos resultados.
“Hace más de una década, nuestro laboratorio tenía la visión de desarrollar una terapia de reemplazo de células de los islotes para brindar una cura funcional a las personas que padecen diabetes tipo 1”, dijo Melton. «Estos resultados prometedores brindan una gran esperanza de que las células de los islotes totalmente diferenciadas, derivadas de células madre, puedan ofrecer una terapia que cambie la vida de las personas que sufren la implacable carga de por vida de la diabetes tipo 1».
La compañía continuará con el programa de fase ½ para VX-880, con múltiples sitios activos en los Estados Unidos y una aprobación de la Solicitud de Ensayo Clínico en Canadá.
Fuente: https://www.hcplive.com/view/stem-cell-therapy-restores-insulin-production-patients-type-1-diabetes
Traducción, Omar Romano Sforza